Grazie all’editing genomico, è stato ripristinato con successo il metabolismo dell’ammoniaca in un neonato affetto da una grave malattia rara.
Questa tecnica innovativa ha permesso di correggere il gene difettoso responsabile della patologia, restituendo al bambino la capacità di smaltire correttamente l’ammoniaca.
L’intervento ha dimostrato risultati promettenti nel migliorare la qualità di vita del piccolo paziente e apre nuove prospettive nel trattamento delle malattie genetiche rare.
La procedura, eseguita con successo da un team di ricercatori e medici esperti, rappresenta un importante passo avanti nella medicina personalizzata e nella terapia genica.
Questo caso dimostra come l’editing genomico possa essere utilizzato in modo efficace per trattare patologie genetiche complesse fin dalla nascita, offrendo nuove speranze per i pazienti affetti da malattie rare.
